Episode 5: Zulassung von Orphan Drugs: Europäische Situation, Trends und Legislation

Arzneimittel für seltene Erkrankungen sind für viele Patient:innen
oft die einzige Therapieoption. Doch wie funktioniert die
europäische Zulassung, und welche Rahmenbedingungen bestimmen den
Marktzugang? In dieser Episode spricht Hans-Holger Bleß, Partner
_fbeta GmbH mit Dr. Alexander Natz, Generalsekretär der EUCOPE und
Partner bei Novacos Rechtsanwälte, über die
Orphan-Drug-Gesetzgebung in Europa und ihre Auswirkungen auf
Forschung, Zulassung und Markteinführung. Wir hinterfragen gängige
Narrative, sprechen über aktuelle gesetzliche Veränderungen und
diskutieren, welche Stellschrauben in Zukunft wichtig werden. Wir
beleuchten u. a.: Marktexklusivität & regulatorische Anreize:
Warum wurde das Orphan-Drug-System eingeführt, und wie haben
Anreizmechanismen wie die 10-jährige Marktexklusivität zur
Entwicklung neuer Therapien beigetragen? Evidenzanforderungen &
Nutzenbewertung: Warum gelten Orphan Drugs als besonders
herausfordernd im HTA-Prozess? Welche Rolle spielen
Real-World-Daten und anwendungsbegleitende Datenerhebungen für den
langfristigen Marktzugang? EU-HTA & neue Gesetzgebung: Welche
Auswirkungen haben das EU-HTA und die Absenkung der Umsatzschwelle
auf die Bewertung und Erstattung von Orphan Drugs? Darüber hinaus
diskutieren wir, welche regulatorischen Weichenstellungen notwendig
sind, um den Marktzugang für Orphan Drugs langfristig zu sichern.