Episode 7: AMNOG-Bewertung von Orphan Drugs – Herausforderungen und neue Entwicklungen

Wie gelangen Orphan Drugs in den Leistungskatalog der Krankenkassen
– und welche Hürden gibt es bei ihrer Bewertung im AMNOG-Verfahren?
In dieser Episode spricht Hans-Holger Bleß, Partner _fbeta GmbH,
mit Dr. Mathias Wilken, Geschäftsführer Market Access, Märkte und
Versorgung sowie Geschäftsfeldleiter für wissenschaftliche
Fragestellungen im SGB V beim Bundesverband der Pharmazeutischen
Industrie (BPI). Gemeinsam werfen wir einen Blick auf die
methodischen, regulatorischen und wirtschaftlichen
Herausforderungen bei der Nutzenbewertung von Orphan Drugs. Wir
beleuchten: Bewertungsmethodik & Evidenzanforderungen: Warum
stellt die begrenzte Datenlage eine Herausforderung dar und welche
methodischen Besonderheiten gelten für Orphan Drugs im
AMNOG-Verfahren? Welche Rolle spielen RCTs, einarmige Studien und
historische Vergleiche? Wiederbewertung und Vergleichstherapien:
Welche Schwierigkeiten entstehen durch die Forderung nach
zweckmäßigen Vergleichstherapien (zVT) und wie gehen
Bewertungsstellen mit nicht-randomisierten Studiendesigns um? Neue
Ansätze zur Evidenzgenerierung: Welche Möglichkeiten bieten
anwendungsbegleitende Datenerhebungen, Register und Kassendaten zur
Verbesserung der Evidenzlage? Darüber hinaus diskutieren wir,
welche strukturellen Anpassungen nötig sind, um den Zugang zu
innovativen Therapien für seltene Erkrankungen zu sichern – und ob
Outcome-basierte Erstattungsmodelle ein gangbarer Weg für
hochpreisige Therapien wie ATMPs (Advanced therapy medicinal
products) sein könnten.