Morbus Stargardt: Forschung zwischen Geduld und Fortschritt

Was bedeutet Fortschritt in der Netzhautforschung wirklich?


Und warum braucht Wissenschaft manchmal viele Jahre, um den
nächstenwichtigen Schritt zu erreichen?


In dieser Folge von Retina View spricht Moderator Thomas M.
Dudamit Hendrik P. N. Scholl über den aktuellen Stand der
Forschung zu MorbusStargardt – einer der häufigsten erblich
bedingten Netzhauterkrankungen.


Gemeinsam werfen sie einen verständlichen Blick hinter
dieKulissen moderner Netzhautforschung:


Wie entsteht aus biologischen Erkenntnissen überhaupt
eineklinische Studie? Warum sind sogenannte
Natural-History-Studien wie ProgStar sowichtig? Und weshalb
stehen Geduld, Präzision und wissenschaftliche Sorgfaltoft im
Mittelpunkt – auch dann, wenn Betroffene verständlicherweise
aufschnelle Fortschritte hoffen?


Außerdem geht es um aktuelle klinische Studien wie
dasDRAGON-Programm sowie um die Frage, was Ergebnisse aus solchen
Studientatsächlich bedeuten – wissenschaftlich, medizinisch und
im Alltag von Menschenmit Stargardt.


Die Folge zeigt:


·        wie Forschung
Schritt für Schritt funktioniert,


·        warum
Fortschritt nicht immer spektakulär aussehenmuss,


·        und weshalb
realistische Hoffnung wichtiger ist alsvorschnelle Versprechen.


 


Eine Episode über Wissenschaft, Verantwortung und die
Menschen,die jeden Tag daran arbeiten, Netzhauterkrankungen
besser zu verstehen.


 


Prof. Hendrik P. N. Scholl zählt international zu den
renommiertestenExperten für erbliche Netzhauterkrankungen. Seit
vielen Jahren widmet er sichder Erforschung degenerativer
Erkrankungen der Netzhaut – insbesondere demMorbus Stargardt und
anderen seltenen retinalen Dystrophien. Seine Arbeitverbindet
Grundlagenforschung, moderne Bildgebung und klinische Studien mit
demZiel, Krankheitsverläufe besser zu verstehen und neue
Therapieansätzewissenschaftlich fundiert zu entwickeln.


Als langjähriger Leiter großer internationaler
Forschungsprojekte– darunter die wegweisende ProgStar-Studie –
hat Prof. Scholl entscheidend dazubeigetragen, die Grundlagen für
heutige klinische Studien bei Stargardt zuschaffen. Heute ist er
Chief Medical Officer bei Belite Bio  und begleitet dort die
Entwicklung neuerTherapieansätze für erbliche
Netzhauterkrankungen. Seine Arbeit steht fürwissenschaftliche
Präzision, internationale Zusammenarbeit und den
Anspruch,Fortschritt verantwortungsvoll und transparent zu
gestalten.


 


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Kurz nach der Aufzeichnung dieser Podcastfolge
veröffentlichteBelite Bio


 eine weitere wichtigeEntwicklung: Das Unternehmen hat bei
der US-amerikanischen ArzneimittelbehördeFDA mit der sogenannten
„Rolling Submission“ des Zulassungsantrags für denWirkstoff
Tinlarebant zur Behandlung von Morbus Stargardt begonnen.
Grundlagedafür sind unter anderem die Ergebnisse der
Phase-3-Studie DRAGON. Sollte dasVerfahren erfolgreich verlaufen,
könnte Tinlarebant die erste zugelasseneTherapie für Stargardt
werden. Gleichzeitig gilt weiterhin: Auch einZulassungsverfahren
ist ein mehrstufiger wissenschaftlicher und
regulatorischerProzess, dessen Ausgang sorgfältig geprüft wird.


 


Retina plus e.V. informiert unabhängig und
patientenorientiertüber neue Forschungsansätze und begleitet
diese. Mehr Details unter
https://investors.belitebio.com/news-releases/news-release-details/belite-bio-initiates-rolling-submission-new-drug-application-us


 


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