Uronsäure-funktionalisierte PEI- bzw. PEI-PEG-Konjugate und artifizielle Chromosomen für den nicht-viralen Gentransfer

Das Ziel der vorliegenden Arbeit war es zum einen, neuartige
synthetische Genvektoren bzw. deren Aufnahme-Mechanismus in
verschiedene Zelllinien und deren Anwendbarkeit für den
Rezeptor-vermittelten Gentransfer in vivo zu charakterisieren. Bei
den zu analysierenden Vektoren handelt es sich um
Uronsäure-funktionalisierte PEI- bzw. PEI-PEG-Konjugate, die sich
durch den Besitz dreier funktioneller Bestandteile auszeichnen.
Durch das Vorhandensein von PEI kann eine Bindung und Kondensierung
der DNS gewährleistet werden, PEG besitzt u. a die Fähigkeit
positive Ladungen abzuschirmen und eine Kopplung von Uronsäuren an
die Konjugate sollte zu einer Rezeptor-vermittelten Aufnahme der
Komplexe führen. Des Weiteren sollte im Rahmen dieser Arbeit eine
neuartige Methode zur Transfektion von Minichromosomen in Zellen
entwickelt werden. Für den Transfer von artifiziellen Chromsomen in
Akzeptor-Zellen stehen derzeit nur aufwendige und komplizierte
Verfahren zur Verfügung. Eine effiziente, jedoch einfache Methode
zur Transfektion von künstlichen Chromsomen in verschiedene
Zelllinien könnte daher deren Einsatz als Vektoren für die
Gentherapie unterstützen.