CRISPR im klinischen Kontext

Von Casgevy bis Cas3 – wie CRISPR die Medizin
verändert


Die Entdeckung und Weiterentwicklung der CRISPR-Technologie hat
das Feld der Genomeditierung grundlegend verändert. Ursprünglich
als adaptives Immunsystem von Bakterien identifiziert, wurde das
CRISPR/Cas-System in den letzten Jahren zu einem der mächtigsten
Werkzeuge in der molekularbiologischen Forschung und Medizin. Mit
seiner Präzision und Flexibilität hat es Anwendungen in der
Grundlagenforschung, in der Entwicklung neuer Therapien für
genetische Erkrankungen und in der Landwirtschaft gefunden.





Neben CRISPR existieren weitere Werkzeuge zur gezielten
Veränderung des Erbguts. Vor der Verbreitung dieser Technik
wurden bereits andere Methoden wie Zinkfinger-Nukleasen (ZFNs)
und Transkriptionsaktivator-ähnliche Effektornukleasen (TALENs)
genutzt. Während diese älteren Technologien immer noch ihre
Berechtigung haben, hat CRISPR aufgrund seiner Einfachheit,
Effizienz und Vielseitigkeit einen klaren Vorteil erlangt. Zudem
existieren mittlerweile zahlreiche CRISPR-Varianten mit
spezifischen Eigenschaften, die sich in ihren Mechanismen und
Anwendungsmöglichkeiten unterscheiden, was eine Vielzahl von
Patenten und Firmenspezialisierungen erklärt.





Diese Folge gibt zunächst einen Überblick über die Funktionsweise
des CRISPR/Cas-Systems und anderer Genscheren-Technologien, bevor
er die verschiedenen CRISPR/Cas-Typen und ihre vielfältigen
Einsatzmöglichkeiten beleuchtet. Anschließend liegt der Fokus auf
Biotech-Unternehmen, die die CRISPR-Technologie für
therapeutische Zwecke entwickeln. Es wird gezeigt, wie sich
spezifische Ansätze unterscheiden und auf welche medizinischen
Anwendungsbereiche abgezielt wird.