Der Profcast - Seltene Erkrankungen und ihre Therapien

In dieser Folge des Profcasts spricht Prof. Dr. Matthias P. Schönermark mit Dr. Frank Stehr, Vorstand der NCL-Stiftung, über die seltene Erkrankung neuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL), die auch als Kinderdemenz oder Batten Disease bezeichnet wird. Dr. Stehr erläutert greifbar die Herausforderungen bei der Diagnose, den Verlauf der Erkrankung und wie die NCL-Stiftung sich für Forschung und Aufklärung einsetzt. Außerdem erörtert er wissenschaftliche Durchbrüche in der Erforschung und mögliche zukünftige Behandlungsansätze. Der Profcast ist eine Produktion der SKC Beratungsgesellschaft mbH. We are the market access special forces.

In der ersten Folge unserer zweiten Profcaststaffel spricht Prof. Dr. Matthias P. Schönermark mit Prof. Dr. med. Annette Grüters-Kieslich, Vorstandsvorsitzende der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung.  Sie reden über die Herausforderungen und Erfolge bei der Diagnose und Behandlung von seltenen Erkrankungen sowie die Bedeutung von Netzwerken und Forschung. Besonders anschaulich erörtert unser Gast die jahrzehntelange Therapieentwicklung am Beispiel seltener angeborener Stoffwechselerkrankungen. Der Profcast ist eine Produktion der SKC Beratungsgesellschaft mbH. We are the market access special forces.

Anfang November fand in Barcelona der bisher größte World Orphan Drug Congress statt. Prof. Dr. Matthias P. Schönermark berichtet über die thematischen Dauerbrenner "Affordability" und Gentherapien. Er interviewt Matthias Heck, Senior Director Global Government Affairs von Alexion Pharmaceuticals, Sheela Upadhyayavon Fipra sowie Dr. Nick Sireau, Gründer der AKU Society, zum EU Pharmapaket, dem ungedeckten medizinischen Bedarf und dem Einfluss, den Patientenorganisationen ausüben können. Der Profcast ist eine Produktion der SKC Beratungsgesellschaft mbH. We are the market access special forces.

In dieser Folge des Profcasts spricht Prof. Dr. Matthias P. Schönermark mit Dr. Harald Enzmann, dem Leiter des Bereichs „Europäische Union und Internationale Angelegenheiten“ beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und dem Vorsitzenden des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Sie diskutieren über die Rolle des BfArM als Schnittstelle zwischen dem nationalen und europäischen regulatorischen System, die zentrale Zulassung von innovativen Orphan Drugs sowie die Bewertung des Nutzenrisikos für ATMPs und besprechen, welche Harmonisierungen und Änderungen das EU-weite Joint Clinical Assessment (JCA) sowie die EU Pharma Legislation mit sich bringen werden. Der Profcast ist eine Produktion der SKC Beratungsgesellschaft mbH. We are the market access special forces.