A1Antitrypsinmangel: Eine seltene Erkrankung, die jetzt endlich therapierbar ist?

Heiner Wedemeyer plaudert mit Pavel Strnad über einen
revolutionären neuen Ansatz in der Therapie des Alpha1-Antitrypsin
(AAT)-Mangels. In einer offenen Phase-2-Studie untersuchten Strnad
und seine Arbeitsgruppe die Sicherheit und Wirksamkeit von
Fazirsiran, einem RNA-Interferenztherapeutikum, bei AAT-Patienten
mit Leberbeteiligung. Strnad erläutert, was dieser
vielversprechende Therapieansatz für die Patienten bedeuten könnte.
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Erkrankungen, Antitrypsinmangel, Therapie