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  4. A1Antitrypsinmangel: Eine seltene Erkrankung, die jetzt endlich therapierbar ist?
Heiner Wedemeyer plaudert mit Pavel Strnad über einen
revolutionären neuen Ansatz in der Therapie des Alpha1-Antitrypsin
(AAT)-Mangels. In einer offenen Phase-2-Studie untersuchten Strnad
und seine Arbeitsgruppe die Sicherheit und Wirksamkeit von
Fazirsiran, einem RNA-Interferenztherapeutikum, bei AAT-Patienten
mit Leberbeteiligung. Strnad erläutert, was dieser
vielversprechende Therapieansatz für die Patienten bedeuten könnte.
Alle Informationen und Links zur Folge finden Sie in den Shownotes
und unter dgvs.de/podcast. Wenn Ihnen die Folge gefallen hat,
abonnieren Sie uns oder lassen Sie uns eine Bewertung da. Haben Sie
Feedback oder Fragen zur Folge oder möchten Sie ein Thema
vorschlagen, dann schreiben Sie uns an podcast@dgvs.de. Seltene
Erkrankungen, Antitrypsinmangel, Therapie

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